Генетические мутации имеют большое значение в развитии большинства нейродегенеративных заболеваний. В ряде случаев точно известны гены-виновники (например, болезнь Гентингтона). Среди причин болезни Альцгеймера и болезни Паркинсона также подозревают некоторые гены.
Ген входит в состав ДНК. Поэтому логично поискать способы влияния на ее структуру, чтобы противодействовать влиянию генов-мутантов.
Российские биологи из МГУ нашли способ исправлять «ошибки» ДНК, дестабилизирующие геном (комплекс наследственного материала клетки) человека. Структура ДНК представлена определенными сочетаниями полипептидов – сложных аминокислотных соединений. Среди них важные энергетические функции выполняют нуклеотиды.
Наиболее значимые «поломки» ДНК — повреждение одиночных нуклеотидов. Поврежденные нуклеотиды могут нарушить стабильность генома и, таким образом, способствовать формированию некоторых нейродегенеративных заболеваний, в частности спинальной мышечной атрофии, болезни Альцгеймера и болезни Паркинсона.
Группа ученых МГУ под руководством профессора В. Студитского научилась «ремонтировать» эти дефекты. Они провели серию лабораторных экспериментов по модификации эффекта поврежденных одиночных нуклеотидов. Им удалось воздействовать на процесс взаимодействия ДНК и особой хроматиновой структуры — нуклеосомы.
Нуклеосома – структурная часть хромосомы. Она представляет собой сложный белок, состоящий из 8-ми молекул. ДНК, как бы накручена на нуклеосому, что позволяет укоротить хромосомную нить в 5 раз. ДНК делает 1,67 оборота вокруг ядра нуклеосомы.
Ученые нашли способ создавать особые маленькие дополнительные витки в нуклеосоме. Это позволяет исправить эффект повреждения одиночных нуклеотидов и способствует ликвидации нестабильности генома.
Пока это теория, подкрепленная экспериментами в пробирке. Но если удастся внедрить эту методику генной инженерии в следующей серии опытов на культуре клеток, это может позволить думать о значении смелых вмешательств на молекулярном уровне в профилактике и лечении грозных нейродегенеративных заболеваний, которые в настоящее время считаются неизлечимыми.