Национальная Ассоциация организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» обратилась в средства массовой информации с открытым письмом на имя президента РФ Владимира Путина и с петицией к Правительству РФ. Цель обращений — привлечь внимание к вопросу оперативного доступа к инновационному лечению в нашей стране для больных с устойчивыми формами редкого генетического заболевания — множественной миеломы. На сегодняшний день существует проблема экстренной помощи таким больным. Если её не решить в самые кратчайшие сроки, это может стоить жизни многим пациентам, в то время как существует реальная возможность им помочь.
Множественная миелома — редкое генетическое онкологическое заболевание крови. Без своевременного правильного лечения болезнь несет непосредственную угрозу жизни. Поэтому прогноз при таком диагнозе во многом зависит от того, как быстро и насколько адекватно будет проведена терапия. В России с 2008 года реализуется государственная программа «Семь нозологий». В соответствии с ней лекарственные средства, предназначенные для лечения больных семью редкими и наиболее дорогостоящими заболеваниями, централизованно закупаются за счёт средств федерального бюджета. Препараты предоставляются в амбулаторных условиях в виде льготного обеспечения.
Для лечения миеломы разработан целый ряд фармацевтических средств, дающих заметные результаты в борьбе с этим видом рака. До недавнего времени (до 2015, начала 2016 года) в арсенале российских врачей было всего два таких инструмента лечения — препараты первой и второй линии. Доступ к первой линии появился в нашей стране в 2006 году, ко второй — в 2011-м. Несмотря на то, что множественная миелома — неизлечимое заболевание, благодаря тому, что эти препараты стали доступны в рамках программы «Семь нозологий», удалось повысить показатели выживаемости пациентов с множественной миеломой с 2-3 лет, до 7-8 лет. Иногда эти цифры достигают 10 лет, и даже есть случаи, когда люди с подобным диагнозом живут 15 и 20 лет. Причем, речь идет о качественной жизни, когда пациент продолжает оставаться полноценным членом общества, живет и работает, как любой другой гражданин. Но, как правило, терапия лишь на время приостанавливает развитие болезни. Периоды ремиссии чередуются с рецидивами, причем каждая следующая ремиссия короче предыдущей.
Особенность данного заболевания в том, что рано или поздно пациент становится устойчив к тем методам лечения, которые уже применялись для него. Тогда возникает необходимость применения инновационных лекарств следующего поколения. Речь идет о препаратах третьей линии. На данном этапе развития медицины и фармацевтики это безальтернативные средства. Они единственные способны помочь больному с таким онкогематологическим заболеванием. Смена препаратов, когда в случае, если перестает помогать один, применяется следующий — основная стратегия для успешной борьбы с этим видом рака. Однако, когда приходится многократно применять только первую и вторую линии, при повторном использовании они имеют гораздо меньшую эффективность. Кроме того, у некоторых больных встречаются сложные для лечения случаи, когда изначально существует резистентность, то есть нечувствительность к препаратам первой линии, и даже на начальных этапах лечения организм не дает положительный отклик на терапию с применением средств, давших хорошие результаты у других больных. В этих случаях пациентам требуется комбинация препаратов. Для таких людей новейшие средства становятся единственным способом повлиять на ход болезни.
На первой стадии лечения, сразу после постановки диагноза, болезнь лучше всего отвечает на терапию. И тут главное с самых первых дней использовать весь спектр терапевтических возможностей, для того, чтобы максимально эффективно помочь пациенту. Поэтому так важно, чтобы в арсенале наших докторов были все возможные средства, включая инновационные препараты третьей линии, которые можно эффективно использовать на всех этапах течения болезни.
На пресс-конференции, посвященной проблемам экстренной помощи больным с множественной миеломой, заместитель директора по научной работе Российского НИИ гематологии и трансфузиологии доктор медицинских наук профессорСтанислав Бессмельцев рассказал представителям СМИ о том, что в настоящий момент в России зарегистрированы новые препараты для лечения множественной миеломы. Они более эффективны, имеют очень хорошую доказательную базу, прошли масштабные клинические испытания. Им не свойственна перекрестная резистентность, эти лекарства обладают меньшей токсичностью и позволяют добиться результатов даже у больных с очень тяжелыми формами заболевания. Препараты третьей линии существенно продлевают жизнь, и повышают её качество. Добиться того, чтобы пациенты не страдали — реально. Главное — чтобы у врачей были возможности использовать инновационные лекарственные средства. Однако при том, что доктора, зачастую прекрасно представляя, как нужно продолжать лечение больного, не имеют доступа к этим препаратам и вынуждены использовать лишь терапию первой и второй линии.
Без государственной помощи инновационное лечение практически остается недоступным для людей, страдающих миеломой. Это высокозатратные технологии, которые сами пациенты себе позволить не могут. Таким больным помогает программа «Семь нозологий». Однако пока она обеспечивает больных лишь препаратами первой и второй линии. Сегодня для наиболее оперативной и адекватной помощи больным с диагнозом множественной миеломой необходимо как можно скорее включить в эту программу препараты третьей линии. Стоит отметить, что в данном случае речь идет о лекарствах, необходимых пациентам по жизненным показаниям. Без лечения с применением этих средств больные обречены на скорую гибель.
Включение инновационных средств в перечень жизненно необходимых важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) в рамках программы «Семь нозологий» помогло бы перераспределить ресурсы таким образом, чтобы пациенты стали получать лечение из комбинаций этих препаратов. Причем привлечение дополнительных средств для решения этого вопроса не требуется, его реализация возможна в рамках существующего бюджета. При тех же объемах затрат может быть расширен перечень эффективных препаратов, а значит у людей может появиться надежда на то, что они смогут жить полноценной жизнью 7-10 лет, а возможно и больше. Если же препараты третьей линии не попадут в программы льготного возмещения, это ляжет тяжким бременем на регионы. Значит опять врачебные комиссии, суды. А это всё — время, которого у онкологических больных попросту нет.
Частично проблема решается за счет включения людей с диагнозом множественная миелома в программы клинических испытаний. Однако, если в Москве большинство таких больных попадают в подобные программы, то в регионах всё гораздо сложнее.
Как отмечают онкологи, включение препаратов третьей линии в государственную программу помимо непосредственной помощи тем больным, которые в данный момент остро нуждаются в срочном лечении инновационными средствами, дало бы возможность для дополнительных научных и практических наблюдений. Врачи смогли бы в этом случае получить реальную картину работы препаратов, а не только изучать его возможности в специальной литературе. Широкое практическое применение позволило бы уже в ближайшем будущем использовать их с максимальной эффективностью.
Важно помнить, что вопрос с обеспечением экстренной помощи больным множественной миеломой необходимо решить уже сегодня. Для этих людей счет идет иногда даже не на дни, а на часы и минуты, и любая задержка в предоставлении адекватного лечения может стоить им жизни.
Источник http://med-info.ru/content/view/7854
